FDA批准治疗视神经脊髓炎的新疗法

nicolechan

2020年6月11日，美国FDA批准了VielaBio的静脉注射Uplizna（inebilizumab-cdon）治疗成人视神经脊髓炎（NMOSD），患者的抗aquaporin-4（AQP4）抗体阳性。NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。Uplizna是第二个被批准的治疗该疾病的药物，并获得孤儿药称号。
在NMOSD患者中，免疫系统会错误地攻击身体中的健康细胞和蛋白质，通常发生在视神经和脊髓中。NMOSD患者经常视神经炎发作，导致眼睛疼痛和视力下降，也可能会发生横贯性脊髓炎，这往往导致麻木，虚弱，或胳膊和腿瘫痪，连同失去对膀胱和肠道的控制。大约50%的NMOSD患者因NMOSD发作而导致永久性视力损害和瘫痪。根据美国国家卫生研究院（National Institutes of Health）的数据，女性比男性更容易受到NMOSD的影响，而非裔美国人比白种人更容易患上NMOSD。估计值各不相同，但NMOSD被认为对美国约4000至8000名患者产生影响。

NMOSD可能与一种名为aquaporin-4（AQP4）的蛋白质结合的抗体有关。抗AQP4抗体的结合似乎激活了免疫系统，导致炎症和中枢神经系统损伤。

在230例成人患者的临床研究中证实了Uplizna治疗NMOSD的有效性，并评估了静脉注射Uplizna的有效性和安全性。在这项试验中，230名患者中有213人有抗AQP4抗体（抗AQP4抗体阳性）。在197天的研究中，161名抗AQP4抗体阳性患者接受Uplizna治疗后，与安慰剂治疗组相比，NMOSD复发的风险降低了77%。没有证据表明药物对抗AQP4抗体阴性的患者有益处。Uplizna的处方信息包括输液反应警告、某些蛋白质的潜在损耗（低丙种球蛋白血症）和潜在感染风险增加（包括进行性多灶性白质脑病）以及再激活潜伏乙型肝炎和肺结核。NMOSD临床试验中最常见的不良反应是尿路感染、头痛、关节痛、恶心和背痛。孕妇不应服用Uplizna，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。FDA建议医护人员告知育龄女性在接受Uplizna治疗期间以及最后一次用药后的6个月内使用有效避孕措施。不建议在治疗期间接种减毒活疫苗或活疫苗，至少在启动Uplizna前四周接种。

小白菜

挺好得消息

xqliu

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海棠满枝

谢谢提供分享！

海棠满枝

真心希望新药只有疗效，没有啥潜在的副作用。

syhorchid

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小金库

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