近14年来第一种治疗嗜酸性粒细胞增多综合征药物获批

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文：科志康

2020年9月25日，美国FDA批准葛兰素史克GSK的Nucala（mepolizumab）用于12岁及12岁以上患有嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）的成人和儿童，患者出现HES症状6个月或更长时间，且无其他可识别的非血液相关疾病原因。Nucala该次获批的新适应症是近14年来首个HES罕见血液病适用药物。

因为对于HES的治疗，Nucala获得孤儿药指定，并获得快速通道指定和优先审查。Nucala也被FDA批准用于6岁及以上伴有嗜酸性粒细胞表型的严重哮喘患者；以及伴有多发性血管炎的嗜酸性肉芽肿成人患者，这是一种罕见的导致血管炎症的自身免疫性疾病。

HES是一组异质性的罕见疾病，伴有持续性嗜酸性粒细胞增多症，并伴有器官损害。症状包括皮疹、瘙痒、哮喘、呼吸困难、腹痛、呕吐、腹泻、关节炎、肌肉炎症、充血性心力衰竭、静脉血栓和贫血。

在一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照试验中对Nucala用于108例HES患者进行了评估。在该项研究中，患者被随机分为两组，每四周注射一次Nucala或安慰剂。这项试验比较了在32周的治疗期间出现HES发作的受试者比例。HES发作被定义为HES临床症状和体征恶化或嗜酸性粒细胞增多至少两次。试验比较了在32周的治疗期间至少有一次发作的患者比例，以及第一次发作的时间。与安慰剂组（56%）相比，Nucala治疗组出现HES发作的患者较少（28%），相对减少了50%。此外，使用Nucala治疗的患者，第一次HES发作的平均时间要比安慰剂组晚一些。

Nucala在HES患者中最常见的副作用包括：上呼吸道感染和四肢疼痛（如手、腿和脚）。对mepolizumab单抗或其任何成分过敏史的患者不应使用Nucala。

接受Nucala治疗的患者可能感染带状疱疹。如医学上合适，应考虑接种疫苗。

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