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[行业动态] 尼替西农口服混悬液上市

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大师
发表于 2023-4-4 20:55:25 | 显示全部楼层 |阅读模式

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转自:国家药审中心 编辑:水晶

4月3日,国家药审中心消息,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准苏庇医药(广州)有限公司申报的化学药品尼替西农口服混悬液(商品名:澳孚町®/ORFADIN®)上市,批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型(HT-1)患者。

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国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准苏庇医药(广州)有限公司申报的化学药品尼替西农口服混悬液(商品名:澳孚町®/ORFADIN®)上市,批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型(HT-1)患者。
HT-1是一种常染色体隐性遗传病,多发生于儿童期,已纳入《第一批罕见病目录》。HT-1患者体内缺乏酪氨酸降解途径中的延胡索乙酰乙酸水解酶,导致毒性代谢产物在体内蓄积,引起肝、肾及周围神经等病变,进而危及患者生命。2021年1月,该适应症被纳入优先审评。
尼替西农由瑞士Orphan Biovitrum AB公司(简称Sobi)开发,是一款4-羟苯丙酮酸双氧酶可逆抑制剂,最早于2002年在美国上市(商品名:Orfadin),用于治疗1型酪氨酸血症(HT-1)。此前,2个月内出现症状的HT-1患儿,2年的存活率为29%。引进Orfadin后,2个月前开始治疗的患儿,2年的生存率为93%。2015年Sobi开发的Orfadin口服混悬剂在欧洲批准,为独家剂型,方便儿童及婴幼儿服用。

2020年10月22日,欧洲EMA通过优先审评审批程序,批准Orfadin用于成人尿黑酸尿症(又称黑尿病,伽罗德综合征,Alkaptonuria,AKU)的治疗。


2021年9月,用于该适应症的尼替西农口服混悬剂/胶囊落地海南博鳌乐城维健罕见病临床医学中心,为中国的AKU患者提供能显著改善其生活质量的治疗新选择。

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药师
发表于 2023-4-6 11:34:53 | 显示全部楼层
学习了,谢谢提供分享。
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