CDE再发一CGT领域指导原则！

沁人绿茶.

转自：CDE 编辑：水晶
2024年1月19日，国家药监局药审中心发布的《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则》；自发布之日起施行。
本指导原则分为前言、适用范围、一般原则、生产用物料、生产工艺、质量研究与质量标准、稳定性研究、包装与密封容器系统、名词解释、参考文献十部分。
适用范围：本指导原则中的 rAAV 载体是指基于腺相关病毒的结构和理化特性，经设计和重组改造所形成的用于携带外源目的基因（或核酸片段）的病毒载体。
本指导原则主要针对应用于体内基因治疗的 rAAV 载体类产品在申报临床试验时应完成和提交的药学研究信息提出建议。
需要说明的是，对于携带基因编辑工具的rAAV载体类产品，由于其作用机制涉及对人体细胞基因组的编辑操作，而当前此类产品的人体研究经验较为有限，因此仍属于风险相对较高的产品可能需要开展更全面的风险评估和质量控 制。



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