生长激素制剂治疗生长激素缺乏症临床试验技术指导原则（征求意见）

沁人绿茶.

转自：CDE 编辑：水晶


9月26日，CDE发布通知，公开征求《生长激素制剂治疗生长激素缺乏症临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见。



主要内容：本指导原则结合儿童内源性GHD和成人GHD疾病特征、临床实践变化以及GH制剂临床研发进展，对GHD临床研发策略及科学的临床研究设计进行了阐述，主要有以下部分：  


在“概述”部分，介绍了生长激素缺乏症（包括儿童GHD和成人GHD）特点、临床治疗需求、临床研发现状以及本指导原则的适用范围及撰写目的。  


在“一般要求”部分，介绍了在生长激素缺乏症整个研发过程中，对有效性和安全性方面的整体考虑。  


在“早期临床试验”部分，在探索性研究中选择合适的PD指标，设立阳性对照药，鼓励应用定量药理学工具，以确定试验药物的最优用法用量。  


在“确证性临床试验”部分，通过确证性临床试验，对儿童GHD和成人GHD临床研发中重点关注的临床试验设计要点进行阐述。  

在“安全性评价”部分，对于临床试验一般安全性指标、GH制剂机制相关的不良反应、抗药抗体等进行监测，对长效GH需要特殊关注的安全性问题进行介绍。  


需要注意的问题： 研究过程中，建议除关注生长激素制剂促进生长、改善身体成分的疗效以及减少给药次数、提高依从性外，还应充分评估生长激素制剂长期用药安全性，为GHD患者提供更加安全、有效、便利的GH治疗提供依据。


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学习了，谢谢提供分享。