制药企业新药研发市场下的路径抉择

毒手药王邓智先

制药企业新药研发市场下的路径抉择


“在国家把生物医药产业定位为新兴战略产业，在全球药物研发国际化进程已成大局的环境下，中国药物创新之路该如何走？”SFDA药品审评中心主任助理冯毅在“第三届中国药物创新论坛”上如是说。

    对此，在论坛上，本土企业与跨国药企代表就当今药物研发面临的问题及出路、如何进行研发决策定位、科学管理药物研发等进行了深入探讨。

    主持人：制药企业在新药研发时，首先会面临这样的选择——是做仿制药（Me-too）还是中国首家？是做同类最优（BIC，Bestinclass）、强仿药（FastFollow-one）还是全新创新（FIC，Firstinclass）？请问各位所在企业的定位是什么？

    孙飘扬：我们认为，在新药研发上，应当是40%来自BIC类，40%为FastFollow-on，其余20%为FIC类。

    恒瑞对市场情况、市场的开拓能力与风险、自身创新能力、人才队伍等一系列因素综合考虑后，将新药研发的战略决策定位在FastFollow-on上。

    然而，从市场的角度来说，FastFollow-on有一个问题，就是“它死你也死”、“它死哪块你也死哪块”，FIC因市场风险较小成为更好的选择，但对现阶段的国内企业而言难度较大。所以，处于创新初期的企业应扎扎实实从Me-too开始，逐渐从事FastFollow-on的工作，长期积累创新的经验后才有可能一步一步转型到全新的创新。

    王鹏：目前，先声药业的研发模式与机制定位将聚焦于创新药物与首仿药。实际上，我们内部自研项目中有一半是FastFollow-on，之所以作出这一决策，有两点原因：第一，FastFollow-on风险较低，相对容易成功上市；第二，可以与中国的优势完美结合。表现在两个方面：首先，到了临床我们能够寻找差异化，利用中国临床研究低成本优势，在Ⅱ期临床研究中开发差异化，一个药或能成为BestinClass；其次，寻找新的适应症，比如辉瑞最近获批的类风湿性关节炎治疗药物Xeljanz，实际上对不少自身免疫性疾病都有用，当我们已经跟上去时，完全可以直接找新的适应症进行申请，这也是与临床结合。毫无疑问，FastFollow-on是非常好的策略，当然这并不是简单的follow。

    江宁军：近年来，药物研发产出呈逐年下降的趋势，具体表现在临床研发时间不断延长、新药获批逐年下降、研发耗资快速上涨等。用量化形式来讲，通常情况下，1美元的投资只能换来70美分的回报，显然这是没有人愿意做的。出路在哪？赛诺菲认为是创新。因为仿制药的利润并不高，而重磅炸弹能为企业带来高昂利润。

    主持人：新药研发的特点是长周期、高投入、高风险，如何加强新药研发风险管控？

    孙飘扬：我们认为，科学管控新药研发的风险就要确保新药研发选题的科学性和研发管理决策的科学性。为确保新药研发选题的科学性，在靶标选择上，作为本土制药公司，恒瑞会专注于中国发病率较高的疾病，寻找未满足临床需求的新靶点，并充分理解靶标的机理和疾病的关系。其次，进行充分的信息调研、展开广泛合作。比如在选择糖尿病作为研发选题后，我们会从成熟的靶点到较新的、很新的，再到全新的靶点进行循序渐进的研究，形成较完整的管线产品。

    在研发管理决策的科学性方面，一是在候选化合物上，我们注重候选化合物的质量和寻求差异化。二是在临床化合物的选择上，临床前评价为临床试验提供依据，因此必须充分认识动物实验的优势和局限性，重视安全性评价，做到早期评价、早期淘汰；进入临床阶段，恒瑞的感触比较深，首先是适应症的选择，有时不成功的适应症比成功的投入更大，所以这是决定将来药物能否成功的重要因素，其次，如果安全有效性不确定，应及时停止研发。（下转7版

    江宁军：我们在决策时更关注医学价值，关注中国发病率较高的疾病，力求寻找到没有满足临床需求的新靶点，以满足尚未满足的医疗需求。如今，创新对于药企而言不是寻找新的药物靶点，而是证实靶点与疾病的相关性，并成功地把患者所需的新药推向市场。

    药物研发必须考虑十大要素：所针对的疾病、患者的医疗需求、证实药靶与疾病的相关性、深入了解相关的人体生理病理学、建立生物标记物的研发策略、建立严密的临床疗效验证试验的计划、个体化医疗的概念贯串始终、药靶的可调控性、知识产权的评估以及研发和转化医学人才的培养。

    主持人：近年来，中国企业与跨国药企的合作越来越多，各位如何看待二者在新药研发上的合作？

    孙飘扬：恒瑞在与学术机构、医疗机构的研究人员进行合作时能发展新思路，将国内的基础研究转化为具有显著疗效的药物，充分利用国内现有的平台，实现产、学、研结合。新药研发不是一个人的独角戏，而是一场接力赛，需要各方面通力合作，建立互利合作的共生系统。

    王鹏：由于国外早期项目过剩，而中国好项目不足，项目引进型国际合作已成为先声药业增加新研发项目的主要策略之一。在国外早期项目中，我们可以在中国承担部分工作一直做到临床试验，由于在本土开展临床研究，中国市场即可作为我们的回报，双方都有各自对对方的成功里程碑和销售机制。但它一开始就是合作关系，不存在购买元素，这样既能增加优质项目，同时还能提升自身能力。实际上，这两年有一半的跨国药企在与我们探讨类似的合作，所以我认为这是代表未来的主要模式。

    另外，“百家汇”是先声药业新药创新孵化基地，计划接纳大约100家海外创业型小企业到这里进行创新，我们充分利用中国的成本优势，为创业型企业提供所有的公用开放平台，注入中国创新药物研发经验。同时，先声牵头组织PE、VC甚至与地方政府一起解决创业型公司的资金需求，开展前期大规模的工作，实现人才引进与创新创业的共同目标。

    江宁军：当前，跨国企业其实也面临严峻挑战。国企可能有更多的资源去研发创新药物，而大型跨国企业往往恰恰相反，有很多早期项目因没有足够的资源而无法推动新药研发进程。因此，我们逐步与中国公司、研究机构进行深入合作，以推进一些早期项目。比如，今年赛诺菲中国研发中心联合中国医药工业研究总院，研究我国首个罕见病领域的疾病诊断与治疗，与中国医学科学院药物研究所合作研发“新型抗凝血剂”等。

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