全球药政风向标更新，ICH启动四大指南制定工作

沁人绿茶.

5月13–14日，国际人用药品注册技术协调会（ICH）在西班牙马德里召开年会。据报道，会议上通过了四个新指南的启动计划，具体启动时间将后续中确定。这些新指南涵盖真实世界证据（RWE）支持监管决策、比较疗效研究（CER）、罕见病药物研发以及先进疗法产品（如基因疗法、细胞疗法等）生产工艺变更等领域。

真实世界证据（RWE）支持监管决策的指南

这项新的指南名为《关于使用真实世界证据 (RWE) 为监管决策提供信息，重点关注药物有效性的考虑》。作为一项新的 ICH 有效性指南（E系列），旨在提出一种在监管决策中使用 RWE 的系统方法。

随着电子病历、保险理赔等真实世界数据（RWD）源的激增，监管机构越来越重视利用RWE评价药品安全性和有效性。该指南草案拟规范如何规划、设计、报告基于RWD的研究以支持监管决策。早前ICH发布的反思性文件强调要统一RWE相关术语，并收敛基于RWD研究规划和报告的一般原则，以“支持监管决策制定”。

RWE联盟指出：“新型数据源和复杂分析方法正在帮助研究者将真实世界数据转化为真实世界证据…监管机构和政策制定者意识到政策的力量能够实现数据的全部潜力，以改善患者护理和治疗效果”。可见全球监管层面已形成共识，认为RWE能够补充临床试验证据、提高决策效率。ICH此项指南预计将对如何设计真实世界研究、保证数据质量和可比性提出规范要求，为制药企业和监管机构提供具体指导。

比较疗效研究（CER）指南框架

该指南名为《确定生物类似药开发计划中比较功效研究（Comparative Efficacy Studies，CES）的效用的框架》 。这一项新的 ICH 多学科指南，用于解决在确定生物类似药开发计划中比较功效研究的效用时需要考虑的因素。

CER关注不同疗法间疗效的横向比较，包括随机对照头对头试验，也可通过网络Meta分析或真实世界数据进行间接比较。当前尚无统一框架指导这类研究的设计和解读。ICH拟发布的CER指南预计可以搭建涵盖研究设计、数据分析、结果解读等方面的整体框架，以帮助监管部门评估新药与现有疗法的相对疗效。

罕见病药物研发指南

该指南名为《自然史研究和登记数据促进罕见病药物开发》 。这一新的 ICH 有效性指南旨在为设计和开展罕见病自然史研究，提供高水平、统一的指导原则。

全球罕见病种类众多，但多数缺乏有效治疗方案，患者亟需新药。该指南草案拟聚焦利用自然病史研究和疾病登记数据支持罕见病药物开发。美国FDA 2020年发布的《罕见病：自然病史研究》草案指出，自然病史研究“可用于支持安全有效罕见病药物的研发”，并强调大多数罕见病缺乏充分的自然病史数据。

ICH新指南预计将协调各地区对罕见病临床研究的要求，包括如何利用患者注册中心、历史对照以及开展长期随访等，以提高临床试验可行性并加速审批。

先进疗法产品生产工艺变更指南

该指南名为《受其制造工艺变更影响的先进疗法药物 (ATMP) 的可比性 (ICH Q5E 附件》。作为ICH 多学科指南 ICH Q5E 的新附件，其旨在解决 ATMP独特的开发和监管挑战。

针对基因、细胞疗法等高科技产品，生产工艺复杂且变更频繁。预计该指南草案将规范此类疗法在工艺改进或规模化生产时的监管要求。

美国FDA 2023年发布的《细胞基因疗法生产变更与可比性研究》指南草案指出，其目标是提供生命周期视角下1）CGT产品生产变更的管理与报告方法，2）评估生产变更对产品质量影响的可比性研究。ICH新指南可能参照类似思路，为行业界定细胞/基因疗法工艺变更所需的验证与报告要求，从而在全球范围内形成统一标准。

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