泰它西普获批新适应症，治疗重症肌无力

秘制红烧肉

前言

近日，荣昌生物自主研发的创新药「泰它西普」再传捷报——国家药监局（NMPA）批准其新增适应症，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）。这是该药物继系统性红斑狼疮、类风湿关节炎后斩获的第三项适应症，标志着我国在自身免疫性疾病治疗领域迈出关键一步。

双靶点创新机制

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，患者的免疫系统会错误地攻击神经肌肉接头，导致肌肉无力和疲劳。传统的治疗方法存在诸多局限性，因此，开发新的治疗药物迫在眉睫。泰它西普的出现，正是基于对疾病发病机制的深入理解和创新的药物设计理念。

BLyS 和 APRIL 这两种细胞因子在 B 细胞的分化和成熟过程中起着关键作用。在重症肌无力患者体内，这两种细胞因子往往过度表达，导致 B 细胞异常分化，产生大量针对自身组织的抗体，进而攻击神经肌肉接头。泰它西普通过与BLyS 和 APRIL 特异性结合，抑制它们的过度表达，从而精准地阻断 B 细胞的异常分化和成熟，从源头遏制免疫系统对自身组织的攻击。

从研发历程来看，泰它西普可谓是 “十年磨一剑”。早在 2010 年 7 月，荣昌生物就启动了泰它西普的临床申报工作，经过长达 11 年的不懈努力，于 2021 年首次获批上市。这十年间，研发团队面临着无数的挑战和困难，从药物的分子设计、合成，到动物实验、临床试验，每一个环节都需要严谨的科学态度和大量的实验数据支持。例如，在临床试验阶段，需要招募大量的患者，对药物的安全性和有效性进行严格的评估。这不仅需要耗费大量的时间和资金，还需要与患者、医疗机构、监管部门等多方进行密切的沟通和协调。正是这种 “慢工出细活” 的科学精神，才使得泰它西普能够顺利上市，为患者带来新的治疗选择。

与传统的单靶点药物相比，泰它西普的双靶点设计具有明显的独特优势。单靶点药物只能针对单一的细胞因子或信号通路进行干预，而泰它西普可以同时抑制 BLyS 和 APRIL，更全面地抑制致病通路。这种双靶点的设计就像是为治疗重症肌无力等难治性疾病配备了一把 “万能钥匙”，能够更有效地减少疾病的复发风险。以系统性红斑狼疮的治疗为例，临床研究表明，泰它西普在改善患者症状、降低疾病活动度方面的效果显著优于单靶点药物，且安全性良好。这充分证明了双靶点设计在治疗自身免疫性疾病方面的巨大潜力，为临床治疗提供了全新的解决方案 。

临床数据

药物的疗效和安全性是评估其临床价值的核心指标。荣昌生物泰它西普此次获批治疗成人全身型重症肌无力，基于一项在中国开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验（试验登记号：NCT05737160/CTR20230297） ，研究共纳入 114 例基线 MG-ADL 评分≥6 分、QMG 评分≥8 分的 gMG 患者，其中泰它西普组与安慰剂组各 57 例，研究分为 24 周双盲治疗期及后续开放标签扩展期。该试验的结果令人瞩目，充分展示了泰它西普在治疗重症肌无力方面的卓越疗效和良好安全性。

在疗效方面，泰它西普展现出了显著的优势。MG-ADL 评分评估的是患者症状对日常生活质量的影响，侧重患者主观体验和日常功能。数据显示，泰它西普治疗 24 周后，MG-ADL 评分较基线降低 5.74 分，而安慰剂组仅降低 0.91 分 ，泰它西普组是安慰剂组的 6 倍以上。同时，泰它西普组 MG-ADL 评分降低≥3 分的患者比例高达 98.1%，远高于安慰剂组的 12.0%（P<0.001）。这意味着，接受泰它西普治疗的患者中，绝大多数在日常生活能力上都有了明显的改善，能够更好地完成如洗漱、穿衣、进食等日常活动，极大地提高了生活质量。

从客观测量指标 QMG 评分来看，泰它西普的表现同样出色。QMG 评分主要评估患者全身肌群肌力和耐力，泰它西普治疗 24 周时，QMG 评分较基线降低 8.66 分，安慰剂组降低 2.27 分 ；泰它西普组 QMG 评分降低≥5 分的患者比例达 87.0%，远高于安慰剂组的 16.0%（P<0.001） 。这表明泰它西普能够显著增强患者的肌肉力量和耐力，有效减轻肌肉无力和疲劳的症状，使患者的身体机能得到明显恢复。

除了显著的疗效，泰它西普的安全性也十分突出。在治疗期间，泰它西普总体不良事件（AE）发生率与安慰剂组相当，这意味着患者在接受泰它西普治疗时，并不会增加额外的不良反应风险。尤为值得关注的是，感染类 AE 发生率低于安慰剂组（45.6% vs 59.6%） 。对于重症肌无力患者来说，由于自身免疫系统的异常以及长期使用免疫抑制剂等治疗手段，感染是常见且严重的并发症之一。泰它西普在降低感染风险方面的优势，为患者的长期治疗提供了更安全的保障，减少了因感染导致的病情恶化和治疗中断的可能性。

该研究结果入选 2025 年美国神经病学年会 “最新突破性研究”，这一国际权威认可，进一步证明了泰它西普在重症肌无力治疗领域的重要地位和卓越价值。美国神经病学年会是全球神经科学领域的顶级盛会，能够在这样的会议上以 “最新突破性研究” 的形式展示，说明泰它西普的研究成果得到了国际顶尖专家的高度关注和认可，也标志着中国创新药在神经免疫领域取得了重大。

百亿赛道突围

在全球生物医药市场中，重症肌无力生物药赛道近年来备受关注，成为了众多药企角逐的焦点。据Insight 数据库显示，当前全球共有 48 款针对重症肌无力的生物药（仅统计积极状态）已经进入临床开发阶段 ，竞争异常激烈。

在这些在研药物中，FcRn 单抗和C5 补体抑制剂占据了主流地位。FcRn 单抗通过与新生儿Fc 受体（FcRn）结合，加速体内致病性 IgG 抗体的降解，从而减少自身抗体对神经肌肉接头的破坏；C5 补体抑制剂则是通过阻断补体级联反应的终末途径，抑制膜攻击复合物的形成，减轻免疫攻击对神经肌肉接头的损伤 。例如，再鼎医药的艾加莫德是一种 FcRn 拮抗剂，在治疗重症肌无力方面取得了不错的临床效果，已被广泛应用于临床；阿斯利康的瑞利珠单抗是一款长效 C5 补体抑制剂，也在重症肌无力治疗领域展现出了良好的疗效 。

然而，荣昌生物的泰它西普却能在如此激烈的竞争中脱颖而出，凭借的正是其独特的双靶点创新机制。在系统性红斑狼疮的治疗中，泰它西普的双靶点机制就展现出了独特的优势，能够更有效地改善患者的症状，降低疾病活动度，为自身免疫性疾病的治疗提供了全新的思路和方法。

除了创新机制，泰它西普在全球布局方面也得到了政策的大力加持。它获得了中国 NMPA 突破性疗法认定，能够更快地进入市场。同时，它还获得了美国 FDA 孤儿药及快速通道资格 。FDA 孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于 20 万人的罕见病的药物和生物制剂，获得认定的药物可在美国享受上市申请快速通道、上市后7 年研发独占期以及税收优惠等激励政策；快速通道资格则旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决未满足的医疗需求。这些资格认定为泰它西普的全球布局提供了有力的支持，加速了其在国际市场的推广进程。

荣昌生物也在积极推进泰它西普的全球多中心 III 期试验，旨在验证泰它西普在更广泛人群中的疗效与安全性。通过全球多中心试验，泰它西普能够收集更多不同种族、不同地域患者的数据，进一步完善其临床证据，提高在国际市场上的认可度和竞争力。未来，泰它西普有望凭借其创新机制和全球布局，成为国际市场上治疗重症肌无力的 “中国名片”，为全球患者带来福音 。

参考：公开资料整理