FDA要求暂停三款产品的临床试验

沁人绿茶.

转自：企业公告 综合：水晶


12月12日，科济药业公告，公司在美国子公司于北京时间12月11日晚上收到美国FDA的通知，要求暂停生产CT053、CT041和CT071的临床试验，等待对位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地进行检测后得出的结论。另外，近期CAR-T药物陷入了致癌风波。   



FDA要求暂停三款CAR-T临床试验


12月12日，科济药业公告，公司在美国子公司CARsgen Therapeutics Corporation于北京时间12月11日晚上收到美国FDA的通知，要求暂停生产CT053、CT041和CT071的临床试验，等待对位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地进行检测后得出的结论。


这意味着目前科济将暂停所有在美进行的细胞治疗临床试验。  


科济药业是一家在中国及美国拥有业务的生物技术公司，专注于治疗血液恶性肿瘤和实体肿瘤的创新CAR-T细胞药物。


CT053是一种升级的、用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人源自体BCMACAR-T细胞候选产品；


CT041是一种靶向Claudin18.2蛋白质的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗Claudin18.2阳性实肿瘤，主要治疗胃癌/食管癌结合部胰癌及胰腺癌；


CT071是一种靶向G蛋白偶联受体C组5成员D(GPRC5D)的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤或复发/难治原发性浆细胞白血病。


被暂停不涉及临床数据和工艺问题  


公告显示，科济药业将对现行药品生产质量管理规范(cGMP)进行全面检查和改进，并承诺与FDA密切合作，解决检查发现的问题，以确保临床试验和上市申请的顺利进行和高质量生产。


12月13日，具财联社消息，科济药业人士回应称，FDA本次并未针对公司临床数据提出疑问，此次FDA的专业建议主要是因CMC相关问题，有些员工培训等遗留问题需进行合规完善，并非针对工艺问题，这也让公司有了明确的观察项，帮助公司更有针对性地提升。


公司有信心很快完成，会尽快将整改方案提供给FDA，后续保持交流，并落实整改。  


另外，近期CAR-T药物陷入了致癌风波。


FDA调查CAR-T产品


11月28日，美国FDA宣布调查靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗后患者出现T细胞恶性肿瘤的严重风险。


FDA表示，尽管这些产品的总体益处继续超过其批准使用的潜在风险，但正在对T细胞恶性肿瘤风险进行深入调查，并评估是否需要采取监管行动。


FDA官网信息显示，已经收到了在接受靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫疗法治疗后的患者中出现T细胞恶性肿瘤的报告，这些报告来自临床试验和/或上市后的CAR-T细胞疗法的不良事件数据。


同时，FDA已经确定，T细胞恶性肿瘤风险适用于所有目前批准的靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫疗法。


在过去的几年里，CAR-T疗法在血液瘤的治疗中展现出了较好的潜力，FDA也先后批准了6款CAR-T疗法上市，不过，与所有采用整合载体（慢病毒或逆转录病毒载体）的基因治疗产品一样，在FDA批准的靶向BCMA和CD19的自体CAR-T细胞免疫疗法的处方信息中，发生继发性恶性肿瘤的潜在风险被标记为一类警告。


这些产品的批准包括要求在患者接受治疗后进行15年的长期随访观察性安全性研究，以评估长期安全性和治疗后发生继发性恶性肿瘤的风险。


现在，这则公告意味着尽管这些CAR-T产品的总体益处超过其潜在风险，但FDA正在调查已确定的T细胞恶性肿瘤的严重后果风险，包括住院和死亡，并正在评估监管行动的必要性，未来FDA可能会针对CAR-T产品引发的继发性癌症现象采取更直接的监管行动，例如附加黑框警告内容等，而这将对CAR-T类药物未来的商业化带来一定挑战。 <<CAR-T可能引发恶性肿瘤，FDA已展开调查>>


此外，近年来，全球范围内有多个CAR-T临床项目因安全问题被暂停。全球各地监管部门，特别是美国FDA对于CAR-T药物的上市审查是愈发谨慎。  


特别是，近期CAR-T药物还陷入了致癌风波。11月28日，美国FDA发布公告，FDA收到了多个患者经靶向BCMA或CD19CAR-T药物治疗后的T细胞恶性肿瘤报告，数据来自临床试验和上市后的不良事件，其中出现住院和死亡。FDA认为目前获批的所有CAR-T疗法均存在继发肿瘤的潜在风险。  


对此，11月30日，科济药业在微信公众号公告，截至目前，科济药业在研CAR-T产品，临床试验治疗患者总数超过500例，其中靶向BCMACAR-T产品250余例，未观察到T细胞肿瘤案例。科济药业认为，这次事件对公司产品的研发和商业化进程没有实质影响。

yushujie622

非常感谢楼主分享

gmy0061

直接跌了30%