Iclusig治疗两类罕见白血病获批

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2012年12月14日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Iclusig (ponatinib)治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL),两种罕见血和骨髓疾病的成年。
结构
Iclusig正在被批准比处方药用户收费的目标日期2013年3月27日提前超过三个月审评,这个日期监督管理局计划完成药物申请。在监督管理局的优先审评程序下FDA审评Iclusig药物申请,这个程序为当没有满意另外治疗存在,或比上市产品提供显著改善的产品可能提供安全和有效治疗提供提前6个月审评。
Iclusig阻断促进癌细胞发展某些蛋白。药物每天服用1次治疗有CML和Ph+ ALL的慢性,加速,和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药或不能耐受。Iclusig靶向CML细胞有一种特殊突变,被称为T315I,它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。
FDA的药物评价和研究中心血液和肿瘤产品室主任Richard Pazdur,M.D.说:“Iclusig的批准是重要的因为对其他药物不反应的CML患者提供治疗选择,尤其是有T315I 突变很少治疗选择的患者”“Iclusig 是今年底被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物,证实FDA承诺为罕见疾病患者批准安全和有效药物。”
2012年9月FDA批准Bosulif (bosutinib)和2012年10月批准Synribo (omacetaxine mepesuccinate)治疗各种相的CML。2012年8月批准Marqibo(硫酸长春新碱[vincristine sulfate]脂质体注射液)治疗Philadelphia 染色体阴性ALL。
Iclusig在监管局加速批准程序下,该程序提供患者较早得到有前途新药而公司进行另外研究确证药物的获益和安全使用。治疗被赋予孤儿药物指定因为 意向治疗一种罕见病或情况。
在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价Iclusig的安全性和有效性。所有参加者用Iclusig治疗。
通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低,重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。
在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相,通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定Iclusig的有效性。结果显示:
●有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月;
●有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月;
●有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。
Iclusig正在被批准有一个黑框警告警告患者和卫生保健专业人员药物可能致血液凝固和肝脏毒性。临床试验期间最常报道副作用包括高血压,皮疹,腹痛,疲乏,头痛,干皮肤,便秘,发热,关节痛,和恶心。
Iclusig是由在麻省剑桥的ARIAD药业上市, Bosulif是由位于纽约城的Pfizer上市,和Synribo是由位于滨州的Frazer, Teva药业上市。Marqibo是由加州旧金山的Talon Therapeutics公司上市。

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