“医药界诺贝尔奖”50周年大奖榜单公布

沁人绿茶.

转自：蒲公英（ouryao.com) 整理：青于蓝

10月28日，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）公布了金禧奖（Golden Jubilee Award）名单。  
为了致敬这半个世纪中出现的创新，盖伦基金会从在1970~2020年获奖的产品中选出了金禧奖（Golden Jubilee Award）得主。盖伦基金会表示，这些产品代表着“最佳中的最佳“（best-of-the-best）。奖项包括最佳生物技术产品奖，最佳医药产品奖，最佳孤儿药/罕见病产品奖和最佳疫苗奖。


金禧奖
best-of-the-best

01 最佳生物技术产品奖  
金牌：赫赛汀，罗氏/基因泰克  
银牌：Keytruda（帕博利珠单抗），默沙东  
铜牌：修美乐，艾伯维  
赫赛汀是靶向HER2的单克隆抗体。它是人类历史上第一个靶向致癌蛋白的单克隆抗体药物，拯救了无数乳腺癌患者的生命。对赫赛汀的新药研发做出突出贡献的三位科学家也获得了2019年拉斯克临床医学研究奖。

Keytruda是一款抗PD-1单克隆抗体。以它为代表的免疫检查点抑制剂的出现是癌症治疗上的重大突破。促成免疫检查点抑制剂问世的免疫疗法先驱JamesAllison教授与本庶佑教授也在2018年摘得诺贝尔生理学或医学奖的桂冠。目前，Keytruda已经获批治疗超过50种癌症适应症，成为癌症免疫治疗的基石性产品之一。  
修美乐是全球首个获批上市的全人源抗肿瘤坏死因子单克隆抗体。它最初在2002年获得美国FDA批准用于治疗类风湿性关节炎。由于肿瘤坏死因子在炎症反应中的重要作用，它已经获得FDA批准治疗克罗恩病、银屑病、全葡萄膜炎等多种皮肤科、胃肠道、风湿性和眼科炎症疾病。


02 最佳医药产品奖  
金牌：格列卫，诺华  
银牌：Zocor（辛伐他汀），默沙东  
铜牌：Augmentin（阿莫西林/克拉维酸），GSK  

格列卫是人类治疗慢性白血病上的一大突破，作为BCR-Abl抑制剂，它为携带BCR-Abl融合基因的患者提供了一种非化疗的精准疗法。在格列卫诞生前，只有30%的慢性骨髓性白血病患者能在确诊后活过5年。格列卫将这一数字从30%提高到了89%。  
Zocor是他汀类药物的代表，用于降低血液中的胆固醇和脂质水平。他汀类药物的出现是预防心血管疾病方面的里程碑，通过与运动、饮食控制联用，可以避免血脂升高，降低心脏病发作的风险。  

Augmentin（阿莫西林/克拉维酸）是一种青霉素类的抗生素。青霉素类的抗生素历史上是人类治疗感染的重要工具。然而细菌中β-内酰胺酶的产生能够降解青霉素类药物，从而让细菌产生耐药性。在上世纪70年代，科学家们发现克拉维酸是一种强力的β-内酰胺酶抑制剂。它与青霉素类药物阿莫西林联用制成的复方抗生素Augmentin为抵抗青霉素耐药性提供了重要的治疗选择。  


03 最佳孤儿药/罕见病产品  
金牌：Kymriah，诺华  
银牌：Spinraza，渤健/Ionis  
铜牌：Kalydeco，Vertex Pharmaceuticals  

Kymriah是首款获得FDA批准的CAR-T细胞疗法。与免疫检查点抑制剂一起，CAR-T细胞疗法代表着利用人体免疫系统抗击癌症方面的重要突破。
Spinraza是首款获得FDA批准用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的反义寡核苷酸（ASO）疗法。它为这些罕见病患者带来了首个FDA批准的治疗选择。Spinraza也揭示着ASO疗法这一治疗模式在治疗罕见病方面的潜力。

Kalydeco是首款获得FDA批准，针对囊性纤维化（CF）致病根源的疗法。它的出现改变了囊性纤维化的治疗格局，此前，肺移植是这些患者唯一的有效治疗方法。


04 最佳疫苗  
金牌：佳达修和佳达修9，默沙东  
银牌：Prevnar13，辉瑞  
铜牌：Vaxelis六合一婴儿疫苗，赛诺菲巴斯德/默沙东  

HPV疫苗是全球第一个用于预防癌症的疫苗，是人类首次尝试通过疫苗消灭一种癌症。佳达修是美国FDA批准的首款HPV疫苗，能防止HPV6、11、16、18的感染，后来批准的佳达修9则能够防止9种HPV毒株的感染。它们的应用让宫颈癌的预防手段更为全面和有效。  

Prevnar13是一种13价肺炎球菌偶联疫苗。它通过化学方法将多糖或寡糖抗原偶联到蛋白质载体上，能够更好地刺激成人与儿童的免疫反应，对13种血清型提供保护。  
Vaxelis六合一婴儿疫苗是首款在儿童中同时对6种不同疾病提供保护能力的疫苗，它在2019年获得美国FDA批准，用于在年龄为6周到4岁的儿童中防止白喉、破伤风、百日咳、乙型肝炎、脊髓灰质炎，和b型流感嗜血杆菌引起的侵袭性疾病。
本文将盘点2019-2022年获得美国盖伦奖的最佳生物技术产品和最佳药品。
  
盖伦奖
2019-2022年
最佳生物技术产品奖  
2022年，Inmazeb，再生元公司  

Inmazeb由再生元公司开发，靶向埃博拉病毒表面的糖蛋白。这种糖蛋白通过与细胞表面的受体相结合，导致病毒和宿主细胞膜的融合，使病毒进入细胞。组成Inmazeb的三种抗体可同时与这种糖蛋白结合，从而阻断病毒的附着和进入细胞。
2020年10月，美国FDA批准Inmazeb上市，治疗成人和儿童埃博拉病毒感染。这也是FDA批准的首个治疗埃博拉病毒（Ebolavirus）感染的药物。
2021年，Oxbryta（voxelotor），Global Blood Therapeutics  

Oxbryta（voxelotor）用于治疗成人和12岁及以上儿童患者镰状细胞病 (SCD) 引起的溶血性贫血，作为单一疗法或与羟基脲联合使用。Global Blood Therapeutics公司公司开发的Oxbryta是一款每日口服一次的创新疗法，它通过与血红蛋白结合，增加了它与氧气的亲和力。由于携带氧气的血红蛋白不会聚合，Oxbryta可以防止血红细胞变成镰刀型和损毁，它在2019年获得FDA加速批准，成为首款抑制血红蛋白聚合过程的创新疗法。


2020年   
Tegsedi，Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals  
Onpattro，Alnylam Pharmaceuticals  
Vyndaqel，Pfizer  

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲状腺素蛋白（TTR）折叠异常，导致淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中沉积而造成的。TTR沉积的组织包括外周神经、心脏、肠道，眼睛，肾脏，中枢神经系统，甲状腺和骨髓。TTR在这些组织和器官中的沉积造成多种感觉，运动和植物性功能异常，最终会导致患者在症状出现后3-5年内去世。据估计，世界上有大约5万名hATTR患者。  

2020年并列获奖的三款产品从不同的角度治疗治疗这一疾病。Tegsedi是一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能够导致mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。它是一种每周一次的皮下注射针剂，患者在家中就可以自我给药。  

由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的mRNA起作用。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，通过与编码异常TTR的mRNA相结合，阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。它也是FDA批准的首款RNAi疗法。  

辉瑞开发的Vyndaqel则是一款口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓淀粉样蛋白沉积的产生。它被FDA批准用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。  
2019年，Luxturna，Spark Therapeutics
Luxturna（voretigeneneparvovec-rzyl）是Spark Therapeutics公司（已被罗氏收购）开发的一款创新基因疗法，它将表达正常RPE65酶的转基因装入腺相关病毒（AAV）载体中，通过视网膜下注射注入到患者的视网膜细胞附近。2017年12月，该药获得FDA批准，治疗携带RPE65基因突变的遗传性视网膜营养不良患者。
最佳药品奖  


2022年，Lumakras（sotorasib），安进公司  
KRAS基因突变是癌症患者中最常见的致癌基因突变之一，它也曾经是著名的“不可成药”靶点。
2021年5月，美国FDA基于开放标签1/2期临床试验Code BreaK100的缓解率结果，加速批准安进（Amgen）公司的Lumakras上市，用于治疗携带KRASG12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是首款获批的靶向特定KRAS基因突变的抗癌疗法，代表着针对KRAS靶点药物开发的重要里程碑。
2022年8月，安进宣布sotorasib在治疗携带KRASG12C突变的经治NSCLC患者的3期临床试验中达到主要终点。
2021年，诺欣妥（沙库巴曲/缬沙坦），诺华（Novartis）  

诺欣妥（英文商品名Entresto）的突破在于将两种不同药物结合在一起。早在上世纪80年代，科学家们就知道脑啡肽酶抑制剂沙库巴曲有可能具有舒张血管、保护心脏的作用，但是在治疗心衰患者的临床试验中它却没有表现出预期的效果。进一步的研究发现，沙库巴曲会抑制血管紧张素II的降解，导致体内血管紧张素II升高。缬沙坦是一种血管紧张素II受体拮抗剂，将它与沙库巴曲联用解决了沙库巴曲导致血管紧张素II升高的副作用，更好地达到舒张血管，减轻心脏负担的作用。


2020年，pretomanid，TB Alliance
Pretomanid是由非盈利组织全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）开发的新分子实体。2019年8月，该药获得美国FDA批准上市，与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）联用，治疗特定高度耐药肺结核（TB）患者。公开资料显示，这是近40年来FDA批准的第三款抗肺结核新药，也是第一款由非盈利组织开发并且上市的肺结核新药。
2019年，Shingrix，GSK
Shingrix（中文商品名：欣安立适）是葛兰素史克（GSK）公司开发的一种灭活型的重组疫苗，用于50岁及以上成人带状疱疹预防。

盖伦奖

盖伦基金会成立于1970年，其颁发的盖伦奖（Prix Galien USA Awards）素有“医药界的诺贝尔奖”之称。它表彰为改善人类健康做出的杰出科学创新，被认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉。从1970年到2020年的半个世纪里，总计来自15个国家的288款产品获得了盖伦奖，涵盖17个治疗领域。
盖伦奖由包含多名诺贝尔奖得主的评委会选出，奖项包括最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Product），最佳药品奖（Best Pharmaceutical Agent），最佳医疗技术产品奖（Best Medical Technology）和最佳数字健康产品奖（Best DigitalHealth Solution）。

参考：药明康德 盖伦基金官网

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胜利者

啥时能有中国公司的影子