里程碑！首个大麻素药物Epidiolex获美国FDA批准，治疗2种罕见儿科癫痫

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里程碑！首个大麻素药物Epidiolex获美国FDA批准，治疗2种罕见儿科癫痫

2018年6月25日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，美国FDA已批准大麻素药物——Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇）口服液体制剂，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫。值得一提的是，此次批准，使Epidiolex成为首个高纯度、植物源性大麻二醇（CBD）处方药物制剂，同时也是首个新型抗癫痫药物（AED）。

GW首席执行官Justin Gover表示，此次批准Epidiolex标志着一个历史性的里程碑，将为患者及其家人提供首个也是唯一一个获FDA批准的CBD药物来治疗2种严重的儿童期癫痫。

GW预计，将在未来3个月将Epidiolex推向美国市场。业界对Epidiolex的商业前景也十分看好，今年年初，科睿唯安发布报告预测，Epidiolex在2022年的销售额将达到12亿美元。

Epidiolex是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。在美国，FDA已授予Epidiolex治疗LGS和DS的罕见儿科疾病孤儿药地位。此外，FDA还授予了Epidiolex治疗DS的快速通道地位。在欧洲，Epidiolex也被EMA授予了治疗LGS和DS的孤儿药地位。

Epidiolex辅助治疗LGS和DS相关癫痫的获批，是基于3个III期安全性和有效性研究的数据，每一个研究都达到了主要终点。这些研究中，Epidiolex的一般耐受性良好。Epidiolex NDA中包括大约1500例患者的安全数据，以及大约400例患者连续治疗1年以上的数据。除了关键的安全性和有效性数据外，NDA中还包括一个全面的临床药理学、临床前和毒理学数据集。

Lennox-Gastaut综合征（LGS），是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征，即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早，幼儿时期起病，发作形式多样，智力发育受影响，治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。

Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病，具有发病年龄早，发作类型多样，发作频率高，智能损害严重，药物治疗效果差等特点。该病预后较差，几乎所有患儿都有认知损伤。

原文出处：GW Pharmaceuticals plc and its U.S. Subsidiary Greenwich Biosciences Announce FDA Approval of EPIDIOLEX® (cannabidiol) oral solution – the First Plant-derived Cannabinoid Prescription Medicine

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