价值1.2亿美元的AI药物，失败了

日前，AI制药公司Verge Genomics终止了其唯一临床资产VRG50635的开发。根据clinicaltrials.gov网站显示，研究终止原因是“因缺乏风险-收益数据，发起人终止了研究”。

值得注意的是，Verge公司在2024年3月将VRG50635除美国以外多个国家/地区的独家权益授权给了Ferrer，该协议总价值超过1.125亿欧元（约合1.217亿美元）。

一度高光的VRG50635

VRG50635是一种强效、可口服的PIKfyve抑制剂。PIKfyve是Verge公司基于专有的AI平台CONVERGE平台发现的肌萎缩侧索硬化症（ALS）潜在治疗靶点。VRG50635有望改善ALS患者神经元的存活率，并在ALS相关运动神经元变性模型的多项临床前研究中显示出疗效。

根据披露，VRG50635是首批完全由人工智能平台开发并进入临床试验的药物之一，从发现到临床仅用了4年时间。——VRG50635在2022年10月正式启动1期临床，宣布首位患者给药。也正基于该事件，Verge公司被选入“2022 Fierce 15”生物技术公司。

2024年3月，Verge与Ferrer达成战略合作，共同开发VRG50635。Ferrer获得ALS VRG50635在欧洲、中美洲、南非洲、东南亚和日本独家开发和商业化权益，该合作总价值超过1.125亿欧元（约合1.217亿美元），包括前期付款以及潜在开发和商业里程碑付款。

仅仅是美国外几个地区的授权，当时仅处于1B期概念验证（PoC）阶段的VRG50635就获得超过1亿美元的估值。

临床失败

时间推进到2025年12月15日，Verge终止了VRG50635的临床研究。根据clinicaltrials.gov网站显示，研究终止原因是“因缺乏风险-收益数据，发起人终止了研究”。

图片来源：参考资料3

在一份声明中，Verge运营副总裁Effie Bruzik表示，VRG50635在1期临床试验中未通过预先设定的疗效分析，并基于该结果做出了终止开发的决定。

放弃VRG50635的决定，也使得Verge与Ferrer达成的合作陷入未知。目前， 双方并未披露合作的进展。

值得注意的是，VRG50635是Verge公司唯一的临床资产，在其宣告失败后，Verge公司并没有进行下一代药物的选择和开发，而是选择专注于其AI平台Converge的工作。

小结

近年来，随着人工智能和计算机技术的发展， AI技术在药物研发上的应用价值逐渐被认识和释放。利用AI技术加速新药的开发，成为一种新的方式和潮流。

但AI制药并不意味着一定的成功，也有不少基于AI开发的药物管线在这几年的开发中失败。但总的来说，AI的帮助使得药物发现及开发得到了巨大的提升，包括提高效率、降低成本、缩短研发周期等。

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